超药品说明书用药( off-label drug use，OLDU)又称“药品说明书外用法”、“药品未注册用法”，是指药品使用的适应证、剂量、疗程、途径或人群等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法。

1 超药品说明书用药定义

1.1 美国药师协会( American Pharmacists Association) 将“超药品说明书用药”定义为：适应证、给药方法或剂量在美国食品药品管理局( FDA) 批准的药品说明书之外的用法。

1.2 广东省药学会2010年3月18日出台了我国首个《药品未注册用法专家共识》，首次对“药品未注册用法”做出的定义：药品未注册用法又称“超药品说明书用药”是指药品使用的适应证，给药方法或剂量不在药品监督管理部门批准的说明书之内的用法。药品未注册用法的具体含义包括给药剂量、适应人群、适应证或给药途径等与药品说明书不同的用法。

2 超说明书用药相关立法与法律责任

目前，美国、德国、意大利、荷兰、新西兰、印度和日本已有超说明书用药相关立法，除印度禁止超说明书用药外，其余6国均允许合理的超说明书用药。美国、英国、德国、意大利、荷兰、澳大利亚、新西兰、中国、日本和南非等10个国家的政府部门或学术组织发布了与超说明书用药相关的指南或建议。

我国积极重视超说明书用药的合理性判定及操作规范。2014年国家卫生和计划生育委员会在《2014 年卫生计委工作要点》的提升医疗服务质量和水平，加强综合监督工作部分中明确提出: 建立超药品说明书管理制度，促进临床合理用药。2013年9月，中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会药品风险管理学组成立，该学组通过对我国24家医院超说明书用药情况进行分析，并参考国内相关共识，编写《超说明书用药专家共识》。2015年4月，《超说明书用药专家共识》发布。

在国外，超药品说明书用药主要责任仍由医务人员承担 。我国的《药品管理法》、《执业医师法》等都不明确支持超药品说明书用药。在《超说明书用药专家共识》中指出“本专家共识对医疗机构临床用药并非强制性规定，但在法律法规、行政性规章无明确规定的情况下，具有行业规范的作用。医疗机构药事管理部门应对本机构内超说明书用药采取‘准入制度’，组织医学与药学工作者对超说明书用药进行准入审批、定期评估，以防控用药风险。

3 超说明书用药规程

3.1 超说明书用药信息及证据支持

美国 FDA、ASHP，英国HMRA，德国联邦药品法，荷兰MEB 及中国广东省药学会等均指出：医生超说明书用药时，应当掌握科学、全面的医学证据。

3.2 患者知情同意

包括中国在内的9个国家的指南或建议提及超说明书用药应经“患者知情同意”。其中。中国广东省药学会“药品未注册用法专家共识”中对超说明书用药需经伦理委员会批准的规定，仅为建议而非强制规定。

3.3 经伦理委员会或（和）药事管理委员会批准仅美、英、中三国提及在超说明书用药过程中需经伦理委员会或（和）药事管理委员会批准。其中，美国 FDA 规定仅适用于研究性用药，治疗性使用的超说明书用药无需向伦理委员会提交申请。中国广东省药学会“药品未注册用法专家共识”中对超说明书用药需经伦理委员会批准的规定，仅为建议而非强制规定。

3.4 记录超说明书用药原因及疗效 美、英、德三国明确规定，应记录超说明书用药的原因及疗效。

3.5 监测超说明书用药不良反应

目前，共有英国、意大利、荷兰、澳大利亚明确提出应监测超说明书用药过程中的不良反应，虽然部分国家已就超说明书用药中不良反应的必要性监测达成共识，但目前的监测机制尚待完善。

4 超说明书用药的企业规范

其中美国制定的超说明书用药的企业行为规范最详尽，值得借鉴，规定包括：① 超说明书用药信息可经电子、纸质途径传播，但不得以口头途径传播；②医药企业不得干预研究论文发表。对研究证据来源及传播行为做出详细规定。此外，FDA申明：①当发现药品生产企业违规传播超说明书用药信息时，将向其发出警告信。②若企业未做出改正，FDA 将通过法律途径解决。

综上，超说明书用药具有其合理性与必要性。借鉴国外已有的研究成果，加速我国超药品说明书管理制度的建立，促进临床超药品说明书用药合理性和安全性。为保障患者用药安全，同时规避医疗机构和医务人员的执业风险，我国需尽快出台相应措施，以规范超说明书用药行为。